Migræneforskning bygger ofte på store data-sæt. Mere end 100 forsøgsdeltagere, målinger af mangt og meget. Det er vigtigt, at forsøgsdeltagerne er repræsentative – dvs. er en gruppe mennesker, som er et lille billede af den samlede befolkning. Forsøgspersonerne kan også være valgt efter om de er unge eller gamle, om de har migræne eller en anden diagnose, om de er tykke eller tynde osv. Men så gælder resultaterne kun for den undergruppe.
Når forsøgspersonerne er udvalgt, får de en behandling. Måske en ny medicin, måske bliver de bedt om at notere hvor mange migrænedage de har per måned – eller stort set alt muligt andet, som kan måles, tælles eller vejes. I et velplanlagt forsøg er der en tilsvarende kontrolgruppe, som får en behandling, som forskerne regner med ikke giver nogen virkning. En sukkerpille i stedet for en triptan er et typisk eksempel på sådan en placebobehandling.
Når forsøgsperioden er overstået, beregner forskerne, om forskellen mellem kontrolgruppen og gruppen i forsøget, er signifikant. Det betyder, at forskerne beregner, om det kunne være tilfældigheder, som gjorde, at (som eksempel) kontrolgruppen tabte sig mere end forsøgsgruppen.
Den beregning bygger på, at resultaterne er normalfordelte. Det er statistik-sprog for, at der er mange resultater, som ligger nær ved gennemsnittet (det lilla område) og få, som afviger stærkt fra gennemsnittet (de grønne og gule områder i figuren med normalfordelingen).
Hvis både forsøgsgruppens og kontrolgruppens resultater ligner figuren, kan man på rimelig simpel vis beregne, om forsøget havde en troværdig effekt. Det hedder at der er en signifikan forskel mellem forsøgsgruppen og kontrolgruppen.
I den virkelige verden er resultaterne ikke helt så smukke som i de teoretiske grafer. Men en dygtig statistiker kan lave beregninger, som kompenserer for, at resultaterne er en del mere mudrede end disse teoretiske kurver. Og så konkluderer forskerne, at/om de to kurver er statistisk set forskellige.
Forsøgspersonernes oplevelser og statistik passer ikke sammen
Men hvad med forsøgspersonerne (og alle de andre migrænikere) – vil de opleve at behandlingen virker? Det er – trods den fine statistik – det, som det hele handler om.
Desværre er svaret nej. Selvom forsøgspersonerne er udvalgt nok så omhyggeligt, så de alle har migræne, alle er mellem 25 og 55 år, ikke har nogen alvorlige sygdomme (bortset fra migrænen), så vil der være nogen som ikke får den forventede virkning, og andre som vil få en del bivirkninger. For i den virkelige verden (i modsætning til i statistikkens verden) er der op til 30%, som enten slet ikke, eller kun langsomt nedbryder medicinen. De får bivirkninger, men nok også en god virkning. Og yderligere en lille gruppe vil slet ikke få en virkning, for de nedbryder medicinen, inden den får lov til at virke.
Medicinalfirmaerne ved selvfølgelig godt, at den statistiske signifikans ikke har ret meget til fælles med den virkelige verdens medicinbrugere. Men de holder krampagtigt fast ved statistikken, og skal presses hårdt for at erkende, at der er undergrupper af patienter, som ikke får glæde af den medicin, som statistisk set virkede fint.
Det ligner næsten en sammensværgelse. Lægerne siger, at det med gener og enzymer (for det er det vi taler om) er alt for kompliceret. Medicinalvirksomhederne siger ikke ret meget i det offentlige rum. Da slet ikke om, at de måske vildleder patienter og læger ved at holde fast i, at medicin skal testes ved hjælp at en repræsentativ forsøgsgruppe mht alder og køn og meget andet, som ikke er afgørende for medicinens virkning.
Vi, migrænikerne og mange andre grupper patienter, har brug for at vide, om de nye mediciner, som roses til skyerne, virker på patienter, som er udstyret med forskellige enzymer, som nedbryder medicinen hurtigt, langsomt eller et sted midt i mellem. Og jo da – vi vil også gerne vide, at medicinen virker bedre end placebo.
Men indtil videre vælger lægerne i blinde, når de anbefaler en medicin til patienten. De har måske erfaring for, at 3 ud af 4 patienter er glade for medicin x. Men de kan ikke være sikre på, at den aktuelle patient vil trives med medicinen.
Hvis vi på motorvejen vidste, at kun 3 ud af 4 bilister ville komme hel-skindede frem til målet, så ville jeg ikke deltage i kørslen. Det er nogenlunde de odds, patienterne får ved behandling med mange af de mediciner, som lægerne tilbyder os.
Men ja, I GENNEMSNIT kommer 3 ud af 4 migrænikere hel-skindet frem efter turen på motorvejen. Det er da fint, ikk’?
Nej – det er ikke fint nok. For vi har faktisk den viden, der skal til, for at lægen kan vælge den rette medicin til langt de fleste migrænikere. Men den bruges ikke.
Jeg har lyst til at råbe fra hustagene, at både medicinalfirmaer og læger skal se at få de rette briller på – dem, der kan læse resultaterne af en enzymtest, så patienterne kan få den medicin, som lægerne med rimelig god sikkerhed kan forudsige, vil give patienterne et godt liv.
Tænk, hvad der kunne spares, hvis lægen i 90% af tilfældene valgte den optimale medicin til hver enkelt migræniker i første omgang. Så slap vi, patienterne, for at skulle prøve førstevalget, (sumatriptan) og derefter andetvalget (Rizatriptan), og derefter måske en eller flere andre triptaner, for at få en behagelig lindring i migrænen. Og måske også en eller flere gepanter…
De forebyggende midler er et andet område med problemer
Og så har vi slet ikke set på de forebyggende midler, som skal prøves i månedsvis, før en medicin kan accepteres eller forkastes. Men det er en helt anden historie.